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第三款!罗氏视觉稀有病药物获批上市

8月14日,罗氏IL-6R抗体Satralizumab取得FDA同意上市,适应症为成人和儿童视神经脊髓炎谱系妨碍,给药方法为皮下注射。Satralizumab由罗氏旗下ChugaiPharma研制,由…

8 月 14 日,罗氏 IL-6R 抗体 Satralizumab取得 FDA 同意上市,适应症为成人和儿童视神经脊髓炎谱系妨碍,给药方法为皮下注射。

Satralizumab 由罗氏旗下 Chugai Pharma 研制,由现已上市的 IL-6R 抗体 Actemra (tocilizumab) 工程化改造而来。它是一种靶向结合 IL-6R 的人源化单克隆抗体,IL-6 是一种细胞因子,一般以为 IL-6R 对 NMOSD 患者的炎症反响发挥着重要的效果,会触发炎症反响,导致机体损害和残疾。

此前,该药现已获批在日本和加拿大上市,也现已在欧盟和世界提交上市请求。此番 FDA 获批,Satralizumab 成为继 C5 补体药物 Soliris 和 CD19 抗体药物 Uplizna 之后第三款用于医治 NMOSD 的药物。

Satralizumab 成为榜首个且仅有一个获 FDA 同意医治 AQP4 抗体阳性 NMOSD 的皮下医治计划,也是榜首且仅有一个靶向按捺白细胞介素 -6 受体的 NMOSD 活性医治计划。

图 | Satralizumab 药品

此次 FDA 同意 Satralizumab 用于医治 NMOSD,首要是根据针对 NMOSD 展开的两项要害临床实验的活跃成果。这两项随机实验研讨 SAkuraSky 和 SAkuraStar 的实验数据证明,在 AQP4 抗体阳性 NMOSD 成人患者中,不管 Satralizumab 独自运用仍是与基线按捺剂联合用药,都是一种有用的医治计划,显现出耐久的效果和杰出的安全性。

此外,satralizumab 归于皮下注射给药,每 4 周一次,操作更为简洁。

现在,NMOSD 医治范畴现已上市两款医治性药物,分别是 C5 补体药物 Soliris 和 CD19 抗体药物 Uplizna。

此次获批,Satralizumab 正式成为 FDA 同意上市的第三款 NMOSD 医治性药物,其靶点与其他两款药均不同,未来有望构筑自己共同的竞争力。

关于 NMOSD

NMOSD 是一种稀有的中枢神经系统本身免疫性疾病,首要特征是患者的免疫系统会侵袭视神经和脊髓导致失明、肌肉无力和瘫痪,其病程具有不行猜测性和复发性。病况重复发生会导致神经损害和残疾进一步累积。一般来说,女人患病份额高于男性,患病规模一般为每 100000 人中有 0.5 ~ 10 人患病。NMOSD 不会自行衰退,患者有必要定时服药,终身都需求预防性医治。

大约 70-80% NMOSD 患者的血清中都会检测到 AQP4 抗体,这种抗领会过错地进犯中枢神经系统中的一种特定蛋白质,即水通道蛋白 4 (AQP4) 水通道,该蛋白坐落星形胶质细胞的足突上。NMOSD 发病机制与 AQP4 抗体相关,AQP4 抗体能靶向并损害一种星形胶质细胞的特定细胞类型,然后导致视神经、脊髓和大脑的炎症损害。

关于 Soliris

Soliris 是一种 C5 补体按捺剂,经过按捺补体级联反响终端部分的 C5 蛋白发挥效果。它由稀有病制药巨子 Alexion 研制,已于 2019 年 6 月经 FDA 同意医治 AQP4 抗体阳性 NMOSD 成人患者。同年 9 月,取得欧盟同意用于医治 AQP4 抗体阳性且伴有复发病程的 NMOSD 成人患者。它是全球首个获批用于医治 NMOSD 的药物,已在美国、欧盟和日本取得医治 NMOSD 的孤儿药资历认证。

从该公司现在的研制管线来看,Alexion 正在扩展 Soliris 的适应症规模,估计在 2020 年中期会发动医治儿童和青少年 NMOSD 的临床 2/3 期研讨。公司还在探究 Ultomiris去医治 NMOSD,当时处于临床 3 期研讨中。

关于 Uplizna

Uplizna 是一种 CD19 抗体按捺剂,由专心于炎症和本身免疫性疾病的创新式药企 Viela Bio 研制,江苏豪森药业已引入该药,已于 2020 年 6 月经 FDA 同意用于医治 AQP4 抗体阳性的 NMOSD 成人患者。这是 FDA 同意的榜首个也是现在仅有一款医治 AQP4 抗体阳性的 NMOSD 成人患者的 B 细胞耗费剂。

关于 SAkuraSky 研讨和 SAkuraStar 研讨

SAkuraSky 研讨是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研讨,本实验共入组 83 例患者,分为安慰剂 + 基线按捺疗法组和 satralizumab + 基线按捺疗法组,该研讨旨在评价 satralizumab 联合基线按捺剂与安慰剂联合基线按捺剂的效果和安全性。预先指定的亚组剖析成果显现:在 AQP4 抗体阳性亚组患者中,第 96 周后,satralizumab + 基线按捺剂组的患者无复发率为 91.5%,而安慰剂 + 基线按捺剂组的份额为 53.3%。

SAkuraStar 研讨相同也是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研讨,共入组 90 例年龄在 18-74 岁的 NMOSD 患者,分为 satralizumab 医治组和安慰剂组,该研讨旨在评价 satralizumab 的效果和安全性。实验成果显现,第 96 周后,satralizumab 医治组有 72.1% 的患者无复发,而安慰剂组有 51.2% 无复发。

在这两项实验中,在 satralizumab 医治组与安慰剂组中,患者呈现的严峻不良反响份额比较类似。绝大多数的不良反响为轻至中度,satralizumab 医治组的感染率低于对照组,医治组的首要不良反响是鼻咽炎、头痛、上呼吸道感染、胃炎和皮疹等。

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